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Myasthenia Gravis Awareness Month - „Warum wir das machen“ Teil 5

Interview mit: Dr. Karl-Werner Leffers, EU Medical Head Rare Diseases

 

Der Monat Juni steht im Zeichen der Myasthenia gravis (MG). Auch in diesem Jahr möchten wir auf diese seltene Erkrankung aufmerksam machen und in einer mehrteiligen Interview-Reihe UCB-Kolleg:innen in den Fokus stellen, die sich in ihrer täglichen Arbeit eng mit seltenen Erkrankungen wie der Myasthenia gravis auseinandersetzen. Was bewegt sie? Was treibt sie an? Was möchten sie Patient:innen, Angehörigen oder Ärzteschaft mit auf den Weg geben?

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Dr. Karl-Werner Leffers,
EU Medical Head Rare Diseases

Warum setzt du dich für seltene Erkrankungen wie MG ein? Was motiviert dich?

In einem Bereich wie dem der Myasthenia gravis zu arbeiten, in dem es bisher nur wenige gezielte Therapieoptionen für Patient:innen gibt, finde ich sehr erfüllend. Es ist spannend, eng daran mitzuarbeiten, neue Medikamente zur Verfügung stellen zu können, die die Therapielandschaft entscheidend verändern könnten. Die Gespräche mit Patient:innen, Organisationen, Angehörigen oder Behandler:innen, die wir in den letzten Wochen und Monaten geführt haben, zeigen deutlich: Der medizinische Bedarf bei MG ist hoch! Hier einen Unterschied machen zu können, treibt mich an.

 

Du bist erst seit kurzer Zeit in deiner Rolle als EU Medical Head Rare Diseases. Wie sieht dein Arbeitsalltag aus?

Ich denke, ich kann für die gesamte europäische Rare Disease Organisation sprechen, dass ein entscheidender Teil unseres Arbeitsalltages aktuell darin besteht, uns als Team, als Einheit, zusammenzufinden, um uns so effizient und zielgerichtet wie möglich auf zukünftige Produkteinführungen vorbereiten zu können. Wir sind stolz, dass sich das Leadership-Team der globalen Rare Disease Organization dazu entschieden hat, agile Arbeitsweisen in diesem Schritt flächendeckend mitauszurollen – das wird uns extrem weiterhelfen! Da es bei seltenen Erkrankungen wie der Myasthenia gravis nur wenige Therapieoptionen gibt und somit einen hohen ungedeckten Therapiebedarf, erreichen uns schon heute unaufgeforderte Anfragen („unsolicited requests“) zum Einsatz unserer sich in der klinischen Prüfung befindenden Wirkstoffen. In meiner Rolle arbeite ich daher aktuell unter anderem daran mitzuhelfen, diese über sogenannte „Early Access Programme“ einzelnen Patient:innen und ihren behandelnden Ärzt:innen zur Verfügung stellen zu können.

 

Wie funktioniert die europäische Zusammenarbeit bisher?

Wir sehen momentan an vielen Stellen, wie wertvoll der internationale Austausch und das Lernen voneinander ist. Zwar sind die einzelnen europäischen Länder in Punkten wie Zulassungsverfahren und -anforderungen noch sehr unterschiedlich, was an der ein oder anderen Stelle einen besonderen Fokus erfordert. Wenn es aber um die Bedürfnisse und Anliegen der MG-Patient:innen geht, sind diese von Land zu Land gut miteinander vergleichbar und sie sprechen eine deutliche Sprache. Deshalb ist es hilfreich mit Köpfen unterschiedlichster Länder zusammenarbeiten zu können, um eben diese Bedürfnisse gemeinsam bestmöglich zu adressieren.

 

Du warst zuvor Geschäftsführer unseres deutschen Standortes und Leiter der Neurologie. Was hat dich dazu bewegt, in den Bereich der seltenen Erkrankungen zu wechseln?

UCBs Fokus erweitert sich aktuell in vielerlei Hinsicht: Mit unseren Gentherapie-Aktivitäten möchten wir von der symptomatischen Behandlung von Erkrankungen hin zur Krankheitsmodifizierung oder sogar Heilung. Auch seltene Erkrankungsbilder wie Myasthenia gravis werden in Zukunft eine entscheidende Säule unserer Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten sein. Diesen Veränderungsprozess mitgestalten zu können und die Weichen für eine Zukunft zu stellen, in der wir Patient:innen durch eine höhere Therapievielfalt und individuellere Lösungen entlang ihrer Erkrankung unterstützen können, war letztlich ausschlaggebend für meine Entscheidung, mich dieser Rolle zu widmen.

 

Über Myasthenia gravis

Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene Erkrankung, von der in der EU, den USA und Japan knapp 200.000 Patient:innen betroffen sind.1,2 Menschen, die mit MG leben, können eine Vielzahl von Symptomen aufweisen - darunter hängende Augenlider, Doppeltsehen, Schwierigkeiten beim Schlucken, Kauen und Sprechen sowie eine schwere, lebensbedrohliche Schwäche der Atemmuskulatur.3-6

 

Referenzen

  • Chen J, et al. Incidence, mortality, and economic burden of myasthenia gravis in China: A nationwide population-based study. Lancet Reg Health West Pac.2020;5:10063.
  • Gilhus N. Myasthenia Gravis. N Engl J Med. 2016;375:2570-2581.
  • Lisak, RP. Best Practice Myasthenia gravis. BMJ Best Practice. 2021. Last accessed December 2021
  • Robertson NP, et al. Myasthenia gravis: a population based epidemiological study in Cambridgeshire, England. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 1998;65:492-496.
  • Kupersmith MJ et al. Development of generalized disease at 2 years in patients with ocular myasthenia gravis. Arch Neurol. 2003;60(2):243-248.
  • Hansen JS, et al. Mortality in myasthenia gravis: A nationwide population-based follow-up study in Denmark. Muscle Nerve. 2016;53:73-77.