„Kinder sind keine kleinen Erwachsenen!“ - Patient Safety Day 2025

Heute, am 17.09.2025, findet zum sechsten Mal der World Patient Safety Day statt, welcher zu weltweiter Solidarität und konzentriertem Handeln aller Länder und internationalen Partner aufruft, um die Patient:innensicherheit zu verbessern. 

Dieses Jahr steht er unter dem Motto: „Patientensicherheit von Anfang an. Sichere Versorgung für jedes Neugeborene und jedes Kind“, um darauf aufmerksam zu machen, dass Kinder durch ihre kontinuierliche Entwicklung und den damit verbundenen sich ändernden gesundheitlichen Bedürfnissen und unterschiedlichen Krankheitsmustern höheren Risiken ausgesetzt sind. 

Jan-Peer Elshoff arbeitet bei UCB im Bereich Global Clinical Development als Senior Clinical Development Lead und ist dort vorwiegend in die Planung, Durchführung und Auswertung von Studien mit Kindern und Jugendlichen involviert. 

Wie kommst du mit dem Thema Patient:innensicherheit in Kontakt?

Jan-Peer: Die Sicherheit unserer Studienteilnehmer:innen ist eines der Kernthemen in jeder klinischen Studie. Für alle, die an einer unserer Studien teilnehmen, steht die Sicherheit an allererster Stelle. Und es wird auch grundsätzlich in jeder unserer klinischen Studien die Verträglichkeit unserer Prüfsubstanzen untersucht und berichtet. Dies findet unabhängig vom Alter der Studienteilnehmenden statt und ist auch in den regulatorischen Richtlinien so vorgegeben. Zusätzlich gibt es noch Vorgaben für die Berichtung von Verdachtsfällen für unerwartete schwerwiegende Nebenwirkungen. Diese müssen innerhalb von kurzer Zeit an die Arzneimittelbehörde weitergegeben werden.

Warum ist es so wichtig, besonders beim Thema Patient:innensicherheit auf die Gruppe der Säuglinge und Kinder zu schauen?

Jan-Peer: Die Gruppe der Kinder umfasst nach ICH alle Minderjährigen vom Frühgeborenen bis zu den Jugendlichen. Der Übergang zu den Erwachsenen ist je nach Behörde ab 16 oder 18 Jahren. Grundsätzlich sind die Pharmakovigilanzaktivitäten gleich, unabhängig vom Alter. Aber die Gruppe der Neugeborenen, Kinder und Jugendliche unterscheidet sich insofern, als dass es nicht die eine Population „Kinder“ gibt. Kinder entwickeln sich ständig weiter. Manches ist offensichtlich, wie Größe und Gewicht, anderes weniger, wie der Metabolismus oder potenzielle Zielstrukturen wie Rezeptoren oder Ionenkanäle. Das bedeutet für die Pharmakovigilanz, dass bei Kindern dynamische Entwicklungsprozesse eine wichtige Rolle spielen, die bei Erwachsenen nicht mehr von Relevanz sind. Es spielt beispielsweise der Effekt einer Arzneimitteltherapie auf das Wachstum eine wichtige Rolle oder auch der Einfluss auf die sexuelle Reifung.

Wie können wir die Patient:innensicherheit für diese Gruppe erhöhen? 

Jan-Peer: Wichtig ist, dass nur Studien durchgeführt werden, die auch wirklich notwendig sind. Manchmal kann man mit einem Extrapolationsansatz* eine unnötige (Placebo-) kontrollierte Studie vermeiden. Dies hat UCB bereits erfolgreich als eines der erster Pharmaunternehmen weltweit gemacht. Auch andere innovative Ansätze wie die Anwendung von Bayes Statistik, mit deren Hilfe die Anzahl der notwendigen Studienteilnehmenden reduziert werden kann, sollte in Betracht gezogen werden.

Ein wichtiger Punkt ist für jeden, der in der Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder involviert ist, dass man nicht automatisch die gleichen Ansätze fährt, wie wir es von Erwachsenenstudien gewöhnt sind. Kinder sind keine kleinen Erwachsenen! Es braucht spezielles Expertenwissen und Erfahrung auf dem Gebiet, und daher ist es wichtig, dieses Wissen zu sammeln und für alle verfügbar zu machen. UCB hat viel Erfahrung in der Entwicklung von Arzneimitteln für Kinder und Jugendliche und will diese Expertise weiter vertiefen. Seit kurzem haben wir ein Team, dass sich diesen Fragen weitergehend annimmt und zusätzlich noch die Gruppe der Schwangeren und stillenden Frauen, sowie der älteren Patient:innen mit einschließt, die sogenannten „Special Patient Populations (SPP)“.

* Der Extrapolationsansatz in klinischen Studien bedeutet vereinfacht gesagt:
Man nutzt bereits vorhandene Daten aus einer bestimmten Patient:innengruppe oder Situation, um Rückschlüsse auf eine andere Gruppe oder Situation zu ziehen – ohne für jede Gruppe eine komplett neue Studie durchzuführen.