UCB stellt „Aspire4Rare“-Bericht für eine bessere Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Deutschland im Rahmen der Tagesspiegel-Konferenz „Health 4 EU“ vor
Der Aspire4Rare-Report ist ein Anforderungskatalog, der auf den Bausteinen der World Health Organization (WHO) für Gesundheitssysteme basiert und sich an politische Entscheidungsträger:innen, medizinische Fachkräfte sowie die Patient:innengemeinschaft richtet
Basierend auf dem globalen Report wurde der deutsche Bericht gemeinsam mit Expert:innen aus den Bereichen Medizin, Forschung, Industrie und Patient:innenvertretung entwickelt, mit dem Anspruch, die drängendsten Fragen im Bereich der Seltenen Erkrankungen abzudecken – diesen präsentiert UCB interessierten Teilnehmer:innen der Health4EU-Konferenz als Aussteller in den Bolle Festsälen in Berlin
Er identifiziert drei Kernherausforderungen für die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Deutschland, für dessen Bewältigung er vier konkrete Handlungsempfehlungen nennt
Monheim am Rhein (Deutschland), 10. April 2025: UCB, ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, veröffentlichte im Rahmen der Tagesspiegel-Konferenz „Health 4 EU“ am 10. April in Berlin, den „Aspire4Rare“-Report, der Lösungsvorschläge für eine bessere Versorgung von den etwa vier Millionen1 Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Deutschland enthält. Ein Panel, das sich aus Expert:innen der Bereiche Medizin, Forschung, Industrie und Patient:innenvertretung zusammensetzte, identifizierte drei Kernhausforderungen und erarbeitete vier konkrete Handlungsempfehlungen für deren Bewältigung.
Die drei Kernherausforderungen für die Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Deutschland lauten:
Die Notwendigkeit der Überarbeitung und aktualisierten Umsetzung des Nationalen Aktionsplans für Menschen mit Seltenen Erkrankungen
Patient:innen sind häufig mit Verzögerungen bei der Diagnosestellung und Diagnosegenauigkeit Seltener Erkrankungen konfrontiert
Der Zugang zu koordinierter, multidisziplinärer und innovativer Versorgung, einschließlich neuer Behandlungen, erfordert angemessene Prozesse und Strukturen in der Versorgung
Um diese Herausforderungen zu bewältigen und eine bessere Versorgung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen in Deutschland zu ermöglichen, nennt der Aspire4Rare-Report folgende vier Handlungsempfehlungen:
Die Schaffung einer zentralen Bundesstelle für Seltene Erkrankungen
Die Überarbeitung und regelmäßige Aktualisierung des Nationalen Aktionsplans
Den Ausbau von genetischen und digitalen Diagnoseprogrammen sowie die länderübergreifende Verknüpfung von Registern und Datenbanken
Die Förderung spezialisierter multidisziplinärer Zentren und deren Vernetzung mit lokalen Versorgungseinrichtungen
Der Aspire4Rare-Report ist unter folgendem Link abrufbar:
https://www.ucb.de/aspire-4-rare-report-seltene-erkrankungen-deutschland
Das Expert:innen-Panel, das sich am 18. September 2024 für die Erarbeitung des Aspire4Rare-Reports traf, bestand aus Dr. Holm Graeßner (MBA FEAN, Geschäftsführer des Zentrums für Seltene Erkrankungen am Universitätsklinikum Tübingen, Koordinator des Europäischen Referenznetzwerkes für Seltene Neurologische Erkrankungen), Prof. Dr. Annette Grüters-Kieslich (Vorstandsvorsitzende der Eva Luise und Horst Köhler Stiftung), Prof. Dr. Holger Storf (Direktor des Instituts für Medizininformatik an der Johann Wolfgang Goethe-Universität Frankfurt und dem Universitätsklinikum Frankfurt), Prof. Dr. Tobias Bäumer (stellvertretender Leiter des Zentrums für Seltene Erkrankungen am Universitätsklinikum Schleswig-Holstein in Lübeck), Prof. Dr. Jürgen Wasem (Politikberater und Inhaber des Stiftungslehrstuhls für Medizinmanagement der Universität Duisburg-Essen), und Dr. Ulrike Götting (Geschäftsführerin Markt und Erstattung beim Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V.).
Dr. Georg Kippels (Mitglied des Deutschen Bundestages & Obmann der CDU/CSU-Fraktion im Gesundheitsausschuss) eröffnete die Expert:innendiskussion mit einer politischen Einordnung der Situation von Menschen mit Seltenen Erkrankungen und schrieb zudem ein Grußwort zum Aspire4Rare-Bericht.
„Der vorliegende Bericht ist ein wichtiger Schritt, um die Versorgung und den Zugang zu Diagnose und innovativen Therapien für Menschen mit Seltenen Erkrankungen nachhaltig zu verbessern. Besonders hervorzuheben ist der Fokus auf die Schaffung einer zentralen Anlaufstelle für Seltene Erkrankungen und die Stärkung der multidisziplinären Versorgung – Forderungen, die im Interesse der Betroffenen dringend weiterverfolgt werden sollten“, so Dr. Georg Kippels. „Die Unterstützung von Menschen mit Seltenen Erkrankungen erfordert eine gemeinsame Anstrengung über Sektorengrenzen hinweg. Forschung, Versorgung und die wertvolle Arbeit der Selbsthilfe müssen Hand in Hand gehen. Mit diesem Bericht liegt eine fundierte Grundlage vor, die als Leitfaden für weitere Maßnahmen dienen kann.“
„Die Herausforderungen, vor denen Menschen mit Seltenen Erkrankungen stehen, sind vielfältig. Sie reichen von einem begrenzten Zugang zu Gesundheits- und Sozialversorgung über die Ungewissheit aufgrund fehlender Diagnosen bis hin zu einem Gefühl der Isolation. Diese Herausforderungen können wir nur gemeinsam bewältigen, indem wir uns über die Bereiche der Medizin, Forschung, Industrie und Patient:innenvertretung vernetzen und zusammenschließen.“, so Dr. Hanna Rabia Khan (Geschäftsführerin UCB Deutschland).
Über Aspire4Rare
Im Jahr 2023 arbeitete eine Gruppe von neun Expert:innen für Seltene Erkrankungen aus den Bereichen Politik, Gesundheit, Forschung und Patient:innenvertretung aus Europa und den USA zusammen, um Aspire4Rare zu entwickeln. Diese internationale Expert:innengruppe erstellte einen globalen Anforderungskatalog, der die Leistungsfähigkeit von Gesundheitssystemen im Kontext Seltener Erkrankungen bewertet, „Good Practice“-Beispiele identifiziert und daraus die bestmöglichen Ergebnisse und praktischen Maßnahmen für eine optimale Versorgung ableitet. Der Report basiert auf den Bausteinen der World Health Organization (WHO) für Gesundheitssysteme: Führung & Governance, Finanzierung, Gesundheitsdienste, Gesundheitsinmformationssysteme, Innovative Ideen, Gesundheitspersonal. Aspire4Rare trägt somit zur Verbesserung der politischen Rahmenbedingungen für Menschen mit Seltenen Erkrankungen bei. Das globale Rahmenwerk wurde nun für Deutschland lokalisiert.
Über Seltene Erkrankungen
400 Millionen Menschen2 auf der Welt leben mit einer der mehr als 7.000 seltenen Erkrankungen.3 Das sind etwa fünf Prozent der gesamten Weltbevölkerung. Davon leben ca. vier Millionen Menschen in Deutschland.1
Für weitere Informationen:
Public Affairs Deutschland
Johannes Heuckeroth
+49-173-637 8265
Unternehmenskommunikation Deutschland
Werner Bleilevens
+49-2173-48 1056
Über UCB
UCB, Brüssel, Belgien (www.ucb.com) ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entdeckung und Entwicklung innovativer Arzneimittel und Lösungen konzentriert, um das Leben von Menschen mit schweren Erkrankungen des Immunsystems oder des zentralen Nervensystems zu verbessern. Mit mehr als 9.000 Mitarbeitenden in etwa 40 Ländern erwirtschaftete das Unternehmen im Jahr 2024 einen Umsatz von 6,1 Milliarden Euro. UCB ist an der Euronext Brüssel notiert (Symbol: UCB). Folgen Sie uns auf Twitter: @UCB_news
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung kann zukunftsgerichtete Aussagen enthalten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Aussagen, die die Worte „glaubt“, „antizipiert“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „plant“, „strebt an“, „schätzt“, „kann“, „wird“, „fortsetzen“ und ähnliche Ausdrücke enthalten. Diese zukunftsgerichteten Aussagen beruhen auf den aktuellen Plänen, Schätzungen und Überzeugungen der Geschäftsleitung. Alle Aussagen, die sich nicht auf historische Fakten beziehen, sind Aussagen, die als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden könnten, einschließlich Schätzungen von Einnahmen, Betriebsmargen, Kapitalausgaben, Barmitteln, anderen Finanzinformationen, erwarteten rechtlichen, schiedsgerichtlichen, politischen, behördlichen oder klinischen Ergebnissen oder Praktiken und anderen solchen Schätzungen und Ergebnissen. Solche zukunftsgerichteten Aussagen sind naturgemäß keine Garantien für zukünftige Leistungen und unterliegen bekannten und unbekannten Risiken, Unsicherheiten und Annahmen, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistung oder der Erfolg von UCB oder die Ergebnisse der Branche wesentlich von denen abweichen, die in den in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht oder impliziert werden. Wichtige Faktoren, die zu solchen Abweichungen führen können, sind unter anderem: die weltweite Verbreitung und Auswirkung von COVID-19, Änderungen der allgemeinen Wirtschafts-, Geschäfts- und Wettbewerbsbedingungen, das Unvermögen, notwendige behördliche Genehmigungen zu erhalten oder diese zu akzeptablen Bedingungen oder innerhalb des erwarteten Zeitrahmens zu erhalten, Kosten im Zusammenhang mit Forschung und Entwicklung, Änderungen der Aussichten für Produkte in der Pipeline oder in der Entwicklung von UCB, Auswirkungen zukünftiger gerichtlicher Entscheidungen oder behördlicher Untersuchungen, Sicherheits-, Qualitäts-, Datenintegritäts- oder Herstellungsprobleme; potenzielle oder tatsächliche Verletzungen der Datensicherheit und des Datenschutzes oder Störungen unserer Informationstechnologiesysteme, Produkthaftungsansprüche, Anfechtung des Patentschutzes für Produkte oder Produktkandidaten, Wettbewerb durch andere Produkte, einschließlich Biosimilars, Änderungen von Gesetzen oder Vorschriften, Wechselkursschwankungen, Änderungen oder Ungewissheiten bei Steuergesetzen oder der Verwaltung solcher Gesetze sowie Einstellung und Bindung von Mitarbeitenden. Es gibt keine Garantie dafür, dass neue Produktkandidaten entdeckt oder in der Pipeline identifiziert werden, dass sie zur Produktzulassung gelangen oder dass neue Indikationen für bestehende Produkte entwickelt und zugelassen werden. Der Weg vom Konzept zum kommerziellen Produkt ist ungewiss; präklinische Ergebnisse garantieren nicht die Verträglichkeit und Wirksamkeit von Produktkandidaten am Menschen. Die Komplexität des menschlichen Körpers lässt sich bisher nicht in Computermodellen, Zellkultursystemen oder Tiermodellen nachbilden. Die Zeitspanne bis zum Abschluss klinischer Studien und bis zur behördlichen Genehmigung für die Produktvermarktung war in der Vergangenheit unterschiedlich lang und UCB rechnet auch in Zukunft mit ähnlichen Unwägbarkeiten. Produkte oder potenzielle Produkte, die Gegenstand von Partnerschaften, Joint Ventures oder Lizenzkooperationen sind, können Gegenstand von Streitigkeiten zwischen den Partnern sein oder sich als nicht so sicher, wirksam oder kommerziell erfolgreich erweisen, wie UCB zu Beginn einer solchen Partnerschaft geglaubt hat. Die Bemühungen von UCB, andere Produkte oder Unternehmen zu erwerben und die Geschäfte solcher erworbenen Unternehmen zu integrieren, könnten nicht so erfolgreich sein, wie UCB zum Zeitpunkt des Erwerbs geglaubt hat. Außerdem könnten UCB oder andere Unternehmen Sicherheits-, Nebenwirkungs- oder Herstellungsprobleme mit ihren Produkten und/oder Geräten entdecken, nachdem diese auf den Markt gebracht wurden. Die Entdeckung erheblicher Probleme mit einem Produkt, das einem der Produkte von UCB ähnlich ist und eine ganze Produktklasse betrifft, kann erhebliche negative Auswirkungen auf den Umsatz der gesamten Klasse der betroffenen Produkte haben. Darüber hinaus können die Umsätze durch internationale und nationale Trends in Richtung Managed Care und Kostendämpfung im Gesundheitswesen beeinträchtigt werden, einschließlich Preisdruck, politischer und öffentlicher Kontrolle, Kund:innen- und Verschreibungsmustern oder -praktiken und den Erstattungsrichtlinien, die von Drittzahlern auferlegt werden, sowie der Gesetzgebung, die sich auf die Preisgestaltung und Erstattung von Biopharmazeutika und deren Ergebnisse auswirken. Schließlich könnte ein Ausfall, ein Cyberangriff oder eine Verletzung der Informationssicherheit die Vertraulichkeit, Integrität und Verfügbarkeit der Daten und Systeme von UCB beeinträchtigen.
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Referenzen
Schlangen M, Heuing K (2023) Seltene Erkrankungen in Deutschland – Entwicklungen in der Versorgungssituation. J Health Monit 8(4): 8–18. DOI 10.25646/1173
Global Genes. (n.d.). RARE Disease Facts. [Online] Verfügbar unter: https://globalgenes.org/rare-disease-facts/, letzter Zugriff: April 2025
The Lancet. The landscape for rare diseases in 2024. [Online] Verfügbar unter: https://www.thelancet.com/journals/langlo/article/PIIS2214-109X(24)00056-1, letzter Zugriff: April 2025