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Willkommen bei UCB in Deutschland

INFORMATIONSZENTRUM FÜR F&E

Unser Ansatz in der Arzneimittelforschung bildet die Grundlage für die Zukunft von UCB. Daher beobachten wir kontinuierlich bahnbrechende Technologien, halten mit der sich entwickelnden Wissenschaft Schritt und erweitern unsere therapeutischen Modalitätsplattformen. Daduch haben unsere Forscher:innen Zugang zu hochmodernen Fähigkeiten, die es ihnen ermöglichen, neue Wege in der Arzneimittelforschung zu beschreiten.

Neue chemische Einheit (NCEs)

Small
Peptides

Niedermolekulare Verbindungen

Definiert als jede organische Verbindung mit einem geringen Molekulargewicht, haben niedermolekulare Verbindung (small molecules) die Fähigkeit, biologische Prozesse zu regulieren, können oral bioverfügbar sein, eine breite Gewebeverteilung erreichen und für Ziele innerhalb von Zellen geeignet sein. Sie können auch verwendet werden, um krankheitsverursachende Proteine innerhalb der Zelle durch gezielten Abbau zu entfernen.

Mit den heutigen Fortschritten in Wissenschaft und Technik eröffnen sich neue Möglichkeiten für innovative und kreative neue Ansätze zur Entdeckung von Arzneimitteln mit kleinen Molekülen. Dazu gehört der Einsatz von computergestütztem Arzneimitteldesign (CADD) mit künstlicher Intelligenz (KI).

Peptide

Peptide bestehen aus Aminosäuren, die durch eine Peptidbindung verbunden sind, und sie weisen Eigenschaften auf, die neue Möglichkeiten zur Behandlung von Krankheiten eröffnen können.

Die ExtremeDiversity™-Plattform von UCB ermöglicht die Entdeckung synthetischer makrozyklischer Peptide und basiert auf mRNA (Boten-Ribonukleinsäure) Display. Makrozyklische Peptide vereinen Eigenschaften wie die Vielfalt, Spezifität und hohe Affinität von therapeutischen Antikörpern mit einigen der attraktiven pharmakologischen Eigenschaften von kleinen Molekülen.

Neue biologische Einheit (NBEs)

Monoklonale Antikörper

Monoklonale Antikörper sind biotechnologisch hergestellte Proteine, die wie menschliche Antikörper im Immunsystem wirken. Sie zielen mit außergewöhnlicher Spezifität auf Proteine ab und können so konstruiert werden, dass sie auf mehrere Proteine abzielen (bispezifische Antikörper), mit Verbindungsmolekülen kombiniert werden (Antikörper-Wirkstoff-Konjugate) und verkleinert werden können, um besondere vorteilhafte pharmakologische Eigenschaften zu erhalten (Fragment-Antikörper).

Monoklonale Antikörpermedikamente können gegen Ziele außerhalb von Zellen oder auf der Zelloberfläche eingesetzt werden, erreichen aber aufgrund ihrer Größe in der Regel keine Ziele innerhalb von Zellen.

NBEs

Gentherapie

Bei der Gentherapie werden modifizierte Viren oder andere Technologien eingesetzt, um Zellen oder Gewebe mit therapeutischen Genen zu versorgen und so genetische Krankheiten an ihrem Ursprung zu bekämpfen. Sie können auf verschiedene Weise wirken: Sie können ein Gen, das ein medizinisches Problem verursacht, durch eine gesunde Kopie des Gens ersetzen, Gene hinzufügen, die bei der Bekämpfung oder Behandlung von Krankheiten helfen, oder das krankheitsverursachende Gen bzw. die krankheitsverursachenden Gene abschalten.

Bei dieser Methode wird ein Vektor - häufig ein Virus - verabreicht, der ein so genanntes Transgen in die Zellen der Patient:innen einschleust, um ein defektes Gen zu ersetzen, zu ergänzen oder zu regulieren. UCB konzentriert sich derzeit auf Gentherapien, die auf Adeno-assoziierten Viren (AAV) basieren, und hat in diesen Bereich durch den Aufbau einer eigenen "Gentherapie Vector Core Facility" erheblich investiert, um das Problem der Skalierbarkeit der Produktion direkt anzugehen und die AAV-Biologie im Hinblick auf ihren therapeutischen Einsatz zu erforschen.

Gene

Adeno-assoziierte Viren

Einer der aufregendsten Fortschritte in der modernen Medizin ist die Entdeckung, wie Adeno-Associated Viral Vectors (AAV) als wirksames System zur Übertragung von therapeutischem genetischem Material in lebendes Gewebe eingesetzt werden kann. Die AAV-Gentherapie hat weitreichende therapeutische Auswirkungen auf ein breites Spektrum schwerer Krankheiten.